2023年1月10日，由海步醫藥、科林利康、同創偉業聯合主辦的“醫藥創新論壇，2023迎新春分享交流會”在北京亦莊圓滿召開。

　　本次論壇邀請了科林利康副總裁陳鋒先生作為活動的主持人，同創偉業合伙人郗硯彬先生、同仁醫院盧來春教授、思合基因創始人王海盛博士、海步醫藥副總經理狄維博士作為主題報告分享嘉賓，并邀請新藥研發、臨床研究、藥品生產、醫藥健康板塊投資等領域的相關專家、學者朋友前來分享和交流。

　　經過多年快速發展，中國已成為全球第二大醫藥市場，在從醫藥大國到醫藥強國邁進的過程中，醫藥產業結構調整、轉型升級面臨多重挑戰，尋求技術創新是可持續發展的基石。

　　專題報告

　　致辭歡迎詞：劉長茹（海步醫藥 董事長兼總經理）

　　主持人：陳鋒（科林利康 副總裁）

　　主講人：郗硯彬（同創偉業 合伙人）

　　報告主題：《2022年醫療行業一級市場融資年度回顧分析》

　　回顧2022年，國內醫療一級市場共996件融資（截止12月20日），數量低于2021年，融資金額下降尤為明顯，1260億元，與2019年相當?？蹨pIPO首發募資與戰略投資，2022年醫藥一級市場融資數量921件。投資輪次上，主要集中于天使輪和A輪。各個領域的融資事件均下降明顯。整體市場融資金額下降幅度遠大于數量。市場從2021年的火熱轉為冷靜、理性。由于一二級市場估值倒掛，政策影響，收益的考量，所有領域的融資都趨向早期，風險也隨之增大，未來投資機構將更加謹慎、專業化。

　　主講人：盧來春教授（同仁醫院機構辦 副主任）

　　報告主題：《眼科基因治療臨床研究》

　　基因治療旨在修改或操控基因的表達或改變活細胞的生物學特性以進行治療，是一種修改一個人的基因以治療或治愈疾病的技術。近年來，全球相關研發如雨后春筍，遍地而生。我國也不例外，基因治療研發如井噴式增長，從2017至2022的五年，IND申報從“個位數”猛增至“三位數”。眼睛的獨特結構與生理特性，使得眼科疾病成為基因療法的理想適應癥。全球布局眼科基因治療的企業數量不斷增加，眼科成為當前在研項目最豐富的治療領域。然而百項在研項目仍處于早期研發階段，并且相比國外我國絕大部分項目起步更晚。我國目前進入臨床研究的眼科基因療法以基因增補技術為主，多家企業也有基因編輯的管線處于臨床前階段。但新型技術療法，國內企業并沒有掌握?；蛑委煘榛颊邘硇碌南Ｍ?，但還需要國家扶持，科學家、企業家、監管部門相互配合，實現科研突破、掌握核心技術、完善政策法規，引導行業良性有序發展，才能更好地服務患者，造福社會。

　　主講人：王海盛博士（思合基因 創始人兼CEO）

　　報告主題：《反義寡核酸對于RNA的作用與新藥研發》

　　反義寡核苷酸藥物(ASO)是一類通過序列特異地與靶基因DNA或mRNA結合而抑制該基因表達，在基因水平調控的分子藥物。該類藥物對于一些基因缺陷的疾病具有獨特的治療作用。其相關研究已有30多年的歷史。在我國，隨著Spinraza（諾西納生鈉）的獲批和進入國家醫保目錄，ASO逐漸進入公眾視野。2020年，思合基因的聯合創始人、CSO賴凡博士以通訊作者身份在Molecular Cell上發表了他對ASO作用機制的新發現，第一次把細胞核內單鏈核酸ASO的剪切與轉錄終止聯系在一起，并提出了其分子作用的機理。這一發現可以更好的設計和開發以單鏈反義核酸ASO為基礎的RNA藥物，奠定了ASO在細胞核內作用的分子生物學基礎。由此，ASO藥物的研發進入了新的階段。

　　主講人：狄維博士（海步醫藥 副總經理）

　　報告主題：《ADC藥物小分子部分CMC研發與監管》

　　ADC作為一個藥物研發熱點，越來越受到藥企的追捧，而小分子部分作為ADC的重要中間體也同樣倍受關注。小分子部分的設計和研發主要關注小分子部分在體內合適的藥代動力學性質且毒性可控、質量可控性、不會對抗體產生顯著影響且引入小分子后ADC的整體工藝可控，質量恒定。監管方面主要關注生產工藝的可控性、穩定性和產品質量的恒定性、手性結構確證情況、質量研究項目的全面性和限度制定的合理性、穩定性研究的全面性，同時也關注研究的邏輯完整性。海步已有多年的linker平臺研發經驗，使用S2系列linker制備的HB0321系列ADC，體外和小鼠在體療效實驗數據顯示HB0321b和c明顯優于已上市ADC藥物和抗體?；谖覀兏鞣矫娼涷?，好的linker設計和基于監管考慮的小分子部分的研發是一個成功的ADC藥物重要影響因素之一。

分享交流

　　專題報告后，所有與會嘉賓自由分享討論，在輕松愉悅的交流中“醫藥創新論壇，2023迎新春分享交流會”圓滿結束。

　　隨著技術進步、政策支持力度加大以及資本市場的活躍，國產醫藥創新正步入由量的增長向質的提升的躍升期，一些領域從跟跑、并跑開始領跑。2022的寒冬已在身后逐漸遠去，2023的春天正在我們腳下向前延展?？v使正在經歷寒冬，也必將走近陽光，迎來柳暗花明、春暖花開。